暴涨247%，uniQure基因疗法亨廷顿病关键临床成功；盟科药业第一大股东反对多项提案

创新药暴力美学。

9月24日，uniQure宣布，其基因疗法AMT-130用于治疗亨廷顿病的关键性 I/II 期研究获得积极顶线数据。该研究达到了预设的主要终点，与倾向评分匹配的外部对照组相比，高剂量 AMT-130 在 36 个月时通过复合亨廷顿病评定量表（cUHDRS）测量显示出统计学上显著的疾病进展减缓。该研究还达到了一个关键的次要终点，即与倾向评分匹配的外部对照组相比，在 36 个月时通过总功能容量（TFC）测量显示出统计学上显著的疾病进展减缓。

受该消息影响，uniQure股价暴涨247.73%。

盟科药业多事之秋。

9月24日，盟科药业公告，公司第一大股东Genie Pharma（“征集人”）对公司2025年第二次临时股东大会所审议的包括定增等在内的多项议案均投反对票，并公开征集投票权反对部分议案。目前，Genie Pharma合计持有公司股份数量7157.28万股，均为有表决权股份，占公司股份总数的10.92%。

在过去的一天里，国内外医药市场还有哪些热点值得关注？让氨基君带你一探究竟。

/ 01 /资本信息

1）盟科药业第一大股东反对多项提案

9月24日，盟科药业公告，公司第一大股东Genie Pharma（“征集人”）对公司2025年第二次临时股东大会所审议的包括定增等在内的多项议案均投反对票，并公开征集投票权反对部分议案。目前，Genie Pharma合计持有公司股份数量7157.28万股，均为有表决权股份，占公司股份总数的10.92%。

2）南模生物多项议案被否

9月24日，南模生物发布2025年第二次临时股东大会决议公告。据公开信息显示，南模生物股东大会上，股东浦东国资提出的5项议案被否。

/ 02 /医药动态

1）竞生生物人源化抗CD19 CAR-T细胞注射液获临床许可

9月25日，据CDE官网，竞生生物人源化抗CD19 CAR-T细胞注射液获临床许可，拟开展治疗复发/难治性成人B细胞急性淋巴细胞白血病的研究。

2）清辉联诺QH104A细胞注射液获临床许可

9月25日，据CDE官网，清辉联诺QH104A细胞注射液获临床许可，拟开展治疗复发或进展的中枢神经系统恶性肿瘤的研究。

3）博创园生物CKBA乳膏获临床许可

9月25日，据CDE官网，博创园生物CKBA乳膏获临床许可，拟用于玫瑰痤疮治疗。

4）亚虹医药欧纳琳多城首方落地

9月25日，亚虹医药宣布，用于治疗晚期乳腺癌的产品欧纳琳（新型微管蛋白抑制剂甲磺酸艾立布林注射液，以下简称“艾立布林”）在盐城、徐州、西安、成都、哈尔滨多城首方落地。

5）百利天恒注射用iza-bren纳入突破性治疗品种名单

9月25日，百利天恒公告， iza-bren（EGFR×HER3双抗ADC）用于既往经含铂化疗及PD-1/PD-L1抑制剂治疗失败的不可手术切除的局部晚期或转移性尿路上皮癌患者，已被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗品种名单。

/ 03 /海外药闻

1）暴涨200%，uniQure基因疗法治疗亨廷顿病关键临床成功

9月24日，uniQure宣布，其基因疗法AMT-130用于治疗亨廷顿病的关键性 I/II 期研究获得积极顶线数据。该研究达到了预设的主要终点，与倾向评分匹配的外部对照组相比，高剂量 AMT-130 在 36 个月时通过复合亨廷顿病评定量表（cUHDRS）测量显示出统计学上显著的疾病进展减缓。该研究还达到了一个关键的次要终点，即与倾向评分匹配的外部对照组相比，在 36 个月时通过总功能容量（TFC）测量显示出统计学上显著的疾病进展减缓。

受该消息影响，uniQure股价暴涨247.73%。